El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha dado un paso importante en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) al emitir una opinión favorable sobre Duvyzat® (givinostat). Este innovador inhibidor de las histonas desacetilasas (HDACs) está diseñado para pacientes ambulantes mayores de seis años, ofreciendo mejoras clínicamente significativas, según los resultados del ensayo clínico EPIDYS de fase 3.
La aprobación condicional permitirá que Duvyzat® llegue al mercado de la Unión Europea mientras Italfarmaco, la compañía desarrolladora, continúa recopilando datos para solidificar las conclusiones iniciales. La decisión final de la Comisión Europea se espera en julio de 2025. El compromiso de Italfarmaco de colaborar con las autoridades busca garantizar un acceso eficiente al tratamiento en toda la región.
Paolo Bettica, director médico del Grupo Italfarmaco, expresó gran satisfacción por el respaldo recibido, subrayando el impacto positivo que Duvyzat® puede tener en la vida de los pacientes. Agradeció además a las familias y comunidades implicadas en este avance crucial.
El profesor Eugenio Mercuri, experto en neurología pediátrica, señaló la importancia de terapias como Duvyzat® que pueden modificar la progresión de la DMD. Destacó su perfil de riesgo-beneficio favorable, capaz de retrasar significativamente el avance de la enfermedad.
Los ensayos clínicos con 179 participantes mostraron mejoras significativas en pruebas como el test de 4 escalones y el North Star Ambulatory Assessment. Los efectos adversos fueron mayormente leves a moderados, reforzando el potencial de este tratamiento.
Duvyzat® ya cuenta con la aprobación de la FDA en Estados Unidos y de la MHRA en el Reino Unido, donde se ha autorizado plenamente para pacientes ambulantes. Italfarmaco continúa ampliando su investigación clínica para evaluar la seguridad y eficacia en diferentes grupos etarios, con el fin de asegurar el acceso a todos los pacientes afectados por DMD.
