La búsqueda de tratamientos efectivos para la parálisis supranuclear progresiva (PSP) ha dado un paso significativo con la selección de dos compuestos prometedores para un ensayo clínico de fase 2. La Plataforma de Ensayos Clínicos en PSP (PTP) ha optado por AADvac1, desarrollado por Axon Neuroscience, y AZP2006, de Alzprotect, con el objetivo de acelerar el desarrollo de soluciones para esta enfermedad neurodegenerativa rara.
El equipo detrás de esta iniciativa está liderado por destacados investigadores, incluidos Adam Boxer de la Universidad de California, San Francisco, Irene Litvan de la Universidad de California, San Diego, y Anne-Marie Wills del Hospital General de Massachusetts. El proyecto cuenta con el respaldo del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento (NIA), parte de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos, financiado por una subvención de cinco años.
El enfoque del ensayo permitirá evaluar múltiples terapias simultáneamente, mejorando así la eficiencia del proceso. Adam Boxer enfatizó la importancia de la colaboración público-privada, señalando que este esfuerzo representa una oportunidad sin precedentes para optimizar el desarrollo de tratamientos para la PSP.
AADvac1 es una inmunoterapia que se dirige a las proteínas tau patológicas, responsables del avance de la PSP y el Alzheimer, mientras que AZP2006 está diseñado para restaurar la homeostasis lisosomal y reducir la neuroinflamación. Ambos compuestos han mostrado resultados prometedores en estudios previos.
Con el respaldo de más de 50 centros clínicos en todo Estados Unidos, el ensayo planea iniciar el reclutamiento de pacientes a finales de 2025, centrándose en el síndrome de Richardson, la forma más común de PSP. Este esfuerzo representa una colaboración de instituciones académicas, la industria farmacéutica y organizaciones de pacientes, marcando un hito en la rápida llegada de tratamientos eficaces.
Kristophe Diaz, director ejecutivo y científico de CurePSP, expresó su entusiasmo por los posibles avances derivados de este enfoque innovador. Además, la Tau Global Conference 2025 reunirá a expertos para discutir sobre la investigación de la proteína tau, impulsando así los estudios sobre tauopatías. El avance en esta área podría traer esperanza a los pacientes y sus familias, aliviando el impacto devastador de la PSP.
