Avance Histórico en la Ciencia Española: EE.UU. Aprueba Primer Fármaco de Terapia Génica para Enfermedades Raras

Tres años después del tratamiento, nueve pacientes afectados por LAD-I, una rara y grave inmunodeficiencia pediátrica, continúan vivos y no han experimentado episodios recurrentes de infecciones potencialmente mortales. Este avance subraya el éxito del tratamiento en mejorar significativamente la calidad de vida de quienes sufren esta enfermedad poco común.

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