Un avance significativo en la investigación genética ofrece nuevas esperanzas para combatir la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y la Demencia Fronto-Temporal (DFT) de origen genético. Un estudio, publicado en la revista ‘Science’, revela que un error en el gen C9ORF72, asociado a casi la mitad de los casos familiares de ELA y DFT, provoca la producción de proteínas tóxicas que aceleran la degeneración neuronal. Mediante edición genética, los investigadores consiguieron modificar una letra del codón de inicio y lograron que el ribosoma ignore el material tóxico, lo cual detuvo el desarrollo de la enfermedad en ratones y restauró la esperanza de vida celular. Este hallazgo podría abrir el camino a nuevas terapias que aborden directamente las causas de estas afecciones, que en la actualidad afectan a millones de personas en todo el mundo.
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