En un hito significativo para la oncología pediátrica, investigadores del Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD) y el Hospital del Mar Research Institute han logrado demostrar por primera vez la eficacia de un fármaco en modelos preclínicos para combatir el rabdomiosarcoma, un tipo de cáncer que afecta principalmente a niños. Este avance se fundamenta en el estudio de muestras de pacientes del Hospital Sant Joan de Déu, donde se ha identificado al gen PRKG1 como un factor crucial en la biología del tumor y un potencial biomarcador para anticipar la respuesta al tratamiento.
La investigación fue catalizada por la dedicación de los padres de Cristina, una niña que perdió la vida a causa de esta enfermedad en 2015. La familia, con el apoyo de la Fundación Leo Messi, reunió más de 600.000 euros para financiar la búsqueda de nuevos tratamientos, lo que facilitó la formación de la farmacéutica Estela Prada. Su labor ha sido fundamental para este avance y recibió el reconocimiento del Premio Odile Schweisguth en 2024, otorgado por la Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique, por su destacada contribución en este campo.
El estudio, que se publicó en la revista Nature Communications y fue liderado conjuntamente por el IRSJD y el Hospital del Mar, destaca que el rabdomiosarcoma se desarrolla a partir de células del músculo esquelético, pudiendo afectar a diversos órganos y tejidos. A pesar de los avances en la comprensión de su biología molecular, el tratamiento, sobre todo en casos de recaídas, sigue siendo un desafío.
Los resultados del ensayo revelan que el fármaco, probado en modelos animales con muestras de pacientes, ha mostrado una notable eficacia en el control del tumor. La Dra. Estela Prada, quien encabeza el estudio, resalta la importancia de convertir los conocimientos de laboratorio en beneficios concretos para los pacientes. Su investigación indica que los tumores con mayores niveles de expresión del gen PRKG1 responden mejor al tratamiento, lo que abre la puerta a nuevas oportunidades para la medicina personalizada.
El Dr. Jaume Mora, director científico del Pediatric Cancer Center Barcelona, subraya que este descubrimiento puede orientar futuras decisiones terapéuticas y resalta la necesidad de continuar investigando para ofrecer opciones de tratamiento más específicas y menos invasivas para los niños afectados por esta enfermedad. La colaboración entre diversas instituciones y empresas biotecnológicas ha sido fundamental en este trabajo, marcando un paso vital en la lucha contra el rabdomiosarcoma pediátrico.
