En un avance significativo para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, Axon Neuroscience ha logrado consolidarse como líder en inmunoterapia dirigida a la proteína tau, alcanzando dos hitos cruciales. La compañía, fundada por el aclamado inmunólogo eslovaco Michal Novak en 1999, se ha posicionado como pionera en el desarrollo de terapias innovadoras para patologías como el Alzheimer y la parálisis supranuclear progresiva (PSP).
Recientemente, su inmunoterapia activa AADvac1 ha sido seleccionada como la primera terapia anti-tau en un importante ensayo clínico de fase 2 en los Estados Unidos. Este estudio es parte de la Plataforma Tau para el Alzheimer (ATP) y cuenta con el respaldo de una subvención de 151 millones de dólares del Instituto Nacional de Salud de EE. UU. (NIH). Su objetivo principal es evaluar la seguridad y eficacia de AADvac1, tanto en monoterapia como en combinación con un anticuerpo anti-amiloide previamente aprobado, en alrededor de 450 pacientes de entre 50 y 80 años que se encuentran en fases preclínicas tardías o prodromales tempranas de la enfermedad. La selección de AADvac1 en este contexto clínico avala la importancia de esta terapia dirigida específicamente a la proteína tau.
Además, Axon Neuroscience ha registrado un avance importante en la lucha contra la PSP, una enfermedad neurodegenerativa grave. La empresa participa en la nueva plataforma de ensayos en PSP (PTP), liderada por la Universidad de California en San Francisco (UCSF). Este esfuerzo cuenta con una financiación de hasta 75,4 millones de dólares del NIA/NIH y se llevará a cabo en aproximadamente 50 centros en Estados Unidos y Canadá, con la participación de unos 440 pacientes. La inclusión de AADvac1 en este protocolo destaca su potencial como tratamiento para enfermedades raras y de difícil manejo, expandiendo su alcance más allá del Alzheimer.
Las bases científicas de AADvac1 son sólidas. En un ensayo de fase 2 llamado ADAMANT, la inmunoterapia demostró un perfil de seguridad favorable y una potente respuesta inmunitaria. Además, se observaron efectos positivos en biomarcadores sanguíneos y del líquido cefalorraquídeo, lo que sugiere un potencial significativo para desacelerar el progreso de la enfermedad, especialmente en casos confirmados de patología tau.
Axon Neuroscience, bajo el liderazgo del profesor Novak, ha validado biomarcadores clave como pTau217 para el diagnóstico del Alzheimer y ha innovado con su pipeline que incluye el anticuerpo humanizado AADvac2. El reconocimiento global a su trabajo ha sido respaldado por subvenciones europeas y colaboraciones con instituciones de renombre como la Universidad de Cambridge, además de asociaciones con destacados socios farmacéuticos y biotecnológicos.
En resumen, los logros de Axon Neuroscience representan un rayo de esperanza para millones de pacientes y sus familias. La inclusión de AADvac1 en ensayos clínicos a gran escala y la integración de plataformas para el estudio del Alzheimer y la PSP son testimonios del avance hacia terapias efectivas, apoyadas por una sólida base científica y el compromiso de mejorar la calidad de vida de quienes padecen enfermedades neurodegenerativas.
