Innovadora Terapia Experimental Rescata a Más de 50 Niños de una Enfermedad Mortal

Una terapia genética experimental ha salvado la vida de 62 niños con ADA-SCID, una enfermedad que compromete el sistema inmunológico y facilita infecciones mortales. El tratamiento innovador ha transformado la vida de pacientes como Eliana Nachem, quien ahora lleva una vida normal tras recibir la terapia hace una década. El procedimiento consiste en modificar células madre para corregir el gen defectuoso, mostrando una tasa de supervivencia del 100%. Aunque los resultados son prometedores, el alto costo, que puede alcanzar un millón de euros, plantea desafíos para su accesibilidad y comercialización. La terapia de Donald Kohn, desarrollada en UCLA, ha demostrado ser efectiva, aunque su elevado precio y la necesidad de seguimiento prolongado complican su adopción masiva. Pese a sus beneficios, el acceso a tales tratamientos sigue siendo limitado debido a su coste y el escaso interés de las farmacéuticas en enfermedades raras. La comunidad médica subraya la necesidad de encontrar soluciones que hagan estas terapias accesibles para todos los niños que las necesiten.

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