Introducing PERT: The Experimental Multi-Purpose Drug Targeting the Root of Genetic Diseases

Las terapias genéticas revolucionarias, como la presentada por el químico David Liu, resaltan la complejidad y las limitaciones actuales en el tratamiento de enfermedades raras, que afectan a más de 300 millones de personas. A pesar de los avances científicos, solo el 5% de más de 7.000 enfermedades raras cuenta con tratamiento, debido a barreras regulatorias y económicas. Liu propone una solución audaz con su medicina experimental PERT, capaz de abordar múltiples enfermedades genéticas mediante la corrección de mutaciones sin sentido que interrumpen la síntesis de proteínas. Este enfoque, que ya ha mostrado resultados prometedores en estudios de laboratorio, podría transformar el tratamiento genético al hacerlo más universal y accesible. Aunque aún se requieren más investigaciones, expertos como Lluís Montoliu y Xurde Menéndez Caravia alaban la innovación de Liu, reconociendo su potencial para redefinir la terapia génica.

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