Investigadores del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (Cabimer) y la Universidad de Zaragoza están colaborando en un prometedor proyecto de investigación destinado a desarrollar una terapia génica avanzada para tratar las Distrofias Hereditarias de la Retina (DHR). Dirigido por Francisco Díaz Corrales y Silvia Hernández Ainsa, el proyecto, denominado ‘NeurAll’, se encuentra actualmente en su fase preclínica.
Las DHR, que afectan gravemente la visión desde edades tempranas debido a mutaciones patogénicas en diversos genes, representan un reto significativo para la comunidad médica. En respuesta, ‘NeurAll’ busca crear una terapia génica innovadora y versátil que pueda tratar tanto las DHR como otras patologías neurodegenerativas de distinta prevalencia.
Un aspecto innovador del proyecto es su uso de vectores ‘no virales’ y herramientas de edición génica de última generación. Estas técnicas no solo mejoran la entrega de genes con una baja respuesta inmune, sino que también permiten realizar múltiples tratamientos al mismo paciente con un coste reducido, destacando a ‘NeurAll’ como un proyecto pionero en terapia génica.
La terapia génica y celular está revolucionando la medicina moderna al abordar enfermedades anteriormente incurables desde su raíz. Con terapias ya aprobadas para condiciones como la hemofilia y la anemia de células falciformes, se espera que las DHR sean el próximo campo beneficiado por esta ciencia, ofreciendo esperanza a miles de personas y aliviando una carga significativa para la sociedad.
Fuente: Junta de Andalucía.
