La inmunodeficiencia combinada grave por déficit de ADA, una enfermedad mortal en niños conocida como «niños burbuja,» podría tener una solución prometedora gracias a una terapia génica experimental. Desarrollada por investigadores de Estados Unidos y el Reino Unido, y probada en 62 menores, restableció la función inmunitaria en el 95% de los casos. El tratamiento implica la modificación genética de células madre del paciente para reintroducir una copia sana del gen ADA, y aunque su eficacia ha sido prolongada, aún se están evaluando los aspectos regulatorios para su aprobación comercial. Esta innovación, que podría transformarse en una opción curativa segura y prioritaria, ha mostrado efectos adversos leves y plantea un avance significativo en la lucha contra las inmunodeficiencias graves.
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Logran Eficacia a Largo Plazo con Terapia Génica en Niños con Enfermedad Rara Grave
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