Logran Eficacia a Largo Plazo con Terapia Génica en Niños con Enfermedad Rara Grave

La inmunodeficiencia combinada grave por déficit de ADA, una enfermedad mortal en niños conocida como «niños burbuja,» podría tener una solución prometedora gracias a una terapia génica experimental. Desarrollada por investigadores de Estados Unidos y el Reino Unido, y probada en 62 menores, restableció la función inmunitaria en el 95% de los casos. El tratamiento implica la modificación genética de células madre del paciente para reintroducir una copia sana del gen ADA, y aunque su eficacia ha sido prolongada, aún se están evaluando los aspectos regulatorios para su aprobación comercial. Esta innovación, que podría transformarse en una opción curativa segura y prioritaria, ha mostrado efectos adversos leves y plantea un avance significativo en la lucha contra las inmunodeficiencias graves.

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