La Ataxia de Friedreich es una enfermedad hereditaria y neurodegenerativa que afecta principalmente a la coordinación y movilidad, pero también puede causar complicaciones multisistémicas. Según la neuróloga Paula Pérez Torre, del Hospital Ramón y Cajal de Madrid, la enfermedad, resultado de un déficit de la proteína frataxina, suele manifestarse en la adolescencia, aunque también existen formas tempranas y tardías. La aparición de Skyclarys, un nuevo tratamiento, ha cambiado el panorama terapéutico, ya que actúa mejorando la función mitocondrial y ralentiza la progresión de la enfermedad. Sin embargo, su acceso en España está limitado a casos de «uso compasivo». Aún están en curso investigaciones prometedoras, especialmente en terapia génica, que ofrecen esperanza de avance a los pacientes.
Leer noticia completa en 20minutos.
Omaveloxolona: Un Avance Prometedor en la Lucha Contra la Progresión de la Enfermedad
Más artículos como esteRelacionados
Descubre el Ingrediente Estrella que Revoluciona tus Tostadas Matutinas
La tendencia culinaria actual se centra en un inesperado...
Madrid: La Falda se Corona como el Destino Definitivo para Degustar la Mejor Tortilla de Patatas
Los restaurantes La Falda en Madrid, ubicados en Lavapiés...
Norris Revive su Trauma con Verstappen mientras Alonso se Enfrenta a Errores en Marina Bay
Russell se aseguró una victoria contundente en la última...
La Amenaza que Puede Destruir Nuestras Relaciones
El presidente de Rusia, Vladimir Putin, ha advertido a...