SpringWorks Therapeutics, Inc., una empresa biofarmacéutica enfocada en enfermedades raras y cáncer, ha dado un paso significativo al recibir un dictamen positivo del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su compuesto mirdametinib. Este avance podría posicionar al mirdametinib como la primera terapia aprobada en la Unión Europea específicamente para el tratamiento de neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables en pacientes con neurofibromatosis tipo 1 (NF1), en adultos y niños desde los 2 años. Se espera que la Comisión Europea tome una decisión sobre la aprobación en el tercer trimestre de 2025.
El CEO de SpringWorks, Saqib Islam, ha destacado la importancia de este avance, subrayando la urgente necesidad de nuevas opciones terapéuticas para los pacientes con NF1-NP en Europa. El mirdametinib estará disponible en cápsulas de 1 y 2 mg, además de comprimidos dispersables de 1 mg que se disuelven fácilmente en agua.
La neurofibromatosis tipo 1 es un trastorno genético que afecta aproximadamente a 135,000 personas en la Unión Europea. Esta condición aumenta el riesgo de desarrollar neurofibromas plexiformes, que pueden provocar desfiguración, dolor y deterioro funcional. La infiltración de estos tumores complica su extirpación, siendo un 85% de ellos irremovibles completamente. Según el Dr. Ignacio Blanco, presidente del Centro de Referencia para Pacientes con Neurofibromatosis en España, la potencial aprobación de mirdametinib podría ofrecer una opción crítica frente a los tratamientos limitados actuales.
Los resultados del estudio clínico de fase 2b (ReNeu) han mostrado que el mirdametinib logró una tasa de respuesta objetiva del 41% en adultos y del 52% en niños, con mejoras significativas en el dolor y calidad de vida. Aunque se registraron efectos adversos, estos fueron considerados manejables.
A nivel mundial, el mirdametinib ya cuenta con aprobación en Estados Unidos para tratar a pacientes con NF1 que presentan neurofibromas plexiformes sintomáticos. Tanto la FDA como la Comisión Europea han reconocido al fármaco con la designación de medicamento huérfano, subrayando su potencial impacto en un grupo de pacientes muy específico y vulnerable.
