Científicos del sistema sanitario público de Andalucía, en colaboración con la Fundación Progreso y Salud, están avanzando en el desarrollo de nanopartículas como vehículos innovadores para la terapia génica. Este proyecto se centra en el tratamiento de enfermedades del cerebro y la retina, áreas donde las terapias génicas podrían tener un impacto significativo, especialmente en condiciones hereditarias sin opciones curativas actuales.
El equipo liderado por Francisco Díaz Corrales en Cabimer está desarrollando nanopartículas para superar uno de los principales retos de la terapia génica: lograr un sistema de administración eficaz, seguro y selectivo del material genético a las células afectadas. Estas nanopartículas se presentan como una alternativa a los vectores virales tradicionales, con la capacidad de mejorar la seguridad y la versatilidad del tratamiento de patologías complejas del sistema nervioso.
Hasta ahora, se ha evaluado un conjunto significativo de nanopartículas en modelos preclínicos para determinar su eficacia y seguridad. Los resultados de estos estudios ayudarán a identificar al candidato más prometedor para avanzar hacia etapas regulatorias previas a la clínica, acercando a los pacientes nuevas opciones terapéuticas. Tras la fase actual de pruebas de concepto, el objetivo es progresar hacia ensayos clínicos regulados.
El proyecto es de carácter multicéntrico e interdisciplinar, integrando a investigadores de diversas universidades y centros de investigación andaluces y nacionales. Asimismo, cuenta con el apoyo de asociaciones de pacientes como ENACH y Mácula Retina-Gen CRB1, lo cual fortalece la colaboración científica y acelera el desarrollo de innovaciones.
Advanced Therapy System (ATS), una empresa de base tecnológica promovida por ENACH Asociación, juega un papel importante en este esfuerzo. Según Antonio López, fundador de ATS, lo que comenzó como una iniciativa para ayudar a unos pocos niños se ha transformado en una plataforma tecnológica potencial para tratar diversas enfermedades genéticas. La cooperación entre ATS, Cabimer y las asociaciones de pacientes ha sido fundamental para convertir la esperanza en acción clínica.
Para avanzar en la aplicación clínica de estos desarrollos, ATS ha solicitado financiación al programa NEOTEC. La terapia génica y otras terapias avanzadas prometen nuevas vías para tratar enfermedades neurodegenerativas, consolidando la colaboración entre investigación académica, industria y tejido asociativo. Este proyecto representa un paso clave hacia tratamientos más precisos y seguros, impactando positivamente en la vida de los pacientes.
Fuente: Junta de Andalucía.
