Un grupo de científicos, liderado por David R. Liu, ha presentado una innovadora técnica llamada PERT, que promete revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas al permitir la corrección de mutaciones comunes sin necesidad de desarrollar fármacos específicos para cada caso. Publicada en la revista Nature, esta investigación plantea una alternativa eficaz para tratar las 8.000 enfermedades genéticas conocidas, causadas por más de 200.000 mutaciones. La técnica, que se centra en modificar los ARNt para leer correctamente los codones de parada prematuros, ha demostrado restaurar entre un 20% y un 70% de la función proteica en casos de enfermedades como el síndrome de Hurler, Batten y Tay-Sachs. PERT podría convertirse en la primera terapia genética con alcance universal, acelerando el acceso a tratamientos y reduciendo costos significativamente, ofreciendo así una solución viable para pacientes que actualmente no cuentan con opciones terapéuticas adecuadas.
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